Advances in the Management of Hemophilia and Bleeding Disorders: Achievements and Perspectives
Guest Editors:
Antonio Coppola, MD, and Massimo Franchini, MD
对于血友病群体来说,这是一个激动人心的时代:在过去的十年中,随着创新产品引入临床实践,患者的管理和生活正在发生实质性的转变。这些创新不仅提供了传统的因子替代疗法(即非替代产品和基因治疗)之外的新治疗途径。包括首个非替代产品艾美珠单抗(emicizumab)在内的创新方法,也正在被尝试和研究用于治疗先天性血友病以外的出血性疾病。基于这些原因,本期特刊不仅专注于血友病A(HA)和血友病B(HB)管理的最新进展和前景,还关注其他治疗需求未得到满足的复杂疾病,如获得性血友病、血管性血友病(VWD)和遗传性出血性毛细血管扩张症(HHT)。
在祝愿所有读者阅读愉快并从中获得启发的同时,我们衷心感谢所有作者为本期提供了如此出色的贡献,这些文章能够反映出患者、临床医生和研究人员目前所共享的宝贵成果和充满热情的前景。
欢迎阅读本期全部论文。
Open Access
Dolan et al.
Nonsevere Hemophilia: The Need for a Renewed Focus and Improved Outcomes
非重度血友病患者(PWNSH)在表型上比重度血友病患者更加多样化。由于对“非重度”表型的认知,相关研究倡议较少,关于最佳管理的指南也较少,同时缺乏对受影响个体的监测和临床评估标准。在许多情况下,如果对异常出血事件进行调查,可能会更早地诊断出病情。此外,近年来血友病治疗的主要进展主要集中在重度疾病上,而作为一个群体,PWNSH并未被纳入许多关键的临床试验中。创新的替代疗法通常针对的是因子水平高于大多数PWNSH患者的水平,从而使重度血友病患者受益。治疗进展可以使重度血友病患者的表型改善,甚至优于目前许多PWNSH患者的状况。因此,在许多国家,PWNSH可能会面临比重度血友病患者更高的出血风险和生活方式限制,但治疗选择却更为有限。鉴于血友病治疗的多个重大进展,现在是时候重新审视非重度血友病的各个方面,以确保所有患者都能获得公平的护理和管理。
本刊为主题导向性综述期刊,关注与止血和血栓性疾病相关的所有问题。作为该领域的首要综述期刊之一, Seminars in Thrombosis and Hemostasis是刊载临床和实验室诊断和治疗干预重要进展的综合性论坛。本刊也出版同行评审原创研究论文。
Seminars in Thrombosis and Hemostasis为当今的关键问题提供了广阔视角,包括血友病 A 和 B、血栓形成倾向、基因疗法、静脉和动脉血栓形成、血管性血友病、血管疾病和血栓栓塞性疾病。同时还关注药物的最新发展以及治疗和现行管理技术。本刊还经常出版赞助增刊,以进一步突出该领域的新兴趋势。