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Karsten Müssig

Novel Treatment Options in Patients with Maturity-Onset Diabetes of the Young

青少年起病的成人型糖尿病（Maturity-onset diabetes of the young, MODY）是一种最常见的单基因糖尿病形式，呈常染色体显性遗传模式。MODY由影响胰腺β细胞发育和功能的基因突变引起，导致胰岛素分泌能力受损。迄今为止，已发现14种不同的类型。其中，葡萄糖激酶（GCK）- MODY（即以往的MODY-2）通常无需药物治疗，而其他类型的MODY，如肝细胞核因子-1α（HNF1A）- MODY（即以往的MODY-3）和HNF4A（即以往的MODY-1），通常对磺脲类药物治疗反应良好。然而，这些MODY类型的特征是病程呈进行性发展，意味着随着疾病的进展，通常需要胰岛素治疗。磺脲类药物治疗和胰岛素治疗均会增加低血糖和体重频繁增加的风险。新型降血糖药物，如钠-葡萄糖协同转运蛋白2（SGLT2）抑制剂（SGLT2i）、二肽基肽酶-4（DPP-4）抑制剂（DPP4i）和胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体激动剂（GLP-1RA），低血糖风险显著降低，且通常对体重有积极影响。本综述旨在基于先前发表的临床研究、病例系列和病例报告，概述使用SGLT2i、DPP4i和GLP-1RA治疗MODY患者的情况。